Sept propositions pour une politique à la fois plus efficace et orientée vers le patient en ce qui concerne les maladies rares

Six ans après la publication du Plan belge pour les maladies rares, il est grand temps de le mettre à jour et de le remettre au centre de l’attention. Une trop grande quantité de mesures demeure en effet au rang de « bonnes intentions ». Notre pays peut faire mieux.

Par le biais de sept propositions concrètes, nous entendons inciter les responsables politiques à prendre des mesures efficaces et réalistes, qui constitueront une avancée importante, tant pour les patients concernés que pour la société.

1. RaDiOrg demande la mise en œuvre effective de la reconnaissance et du soutien financier des centres d’expertise pour les maladies rares. En dépit d’un arrêté royal de 2014 relatif aux centres d’expertise, aucun d’entre eux n’a encore été reconnu. Des critères de reconnaissance clairs, une collaboration obligatoire avec les associations de patients, un soutien financier et une évaluation périodique devraient permettre à ces centres de se développer en Belgique pour devenir enfin un fer de lance de la lutte contre les maladies rares, tout comme c’est le cas depuis de nombreuses années dans d’autres pays.
   
   
2. RaDiOrg demande une information plus abondante et de meilleure qualité sur les maladies rares. S’il bénéficiait d’un soutien structurel, le site web existant d’Orphanet pourrait devenir une plateforme d’information et de communication efficace et centralisée, où les patients et les professionnels de la santé trouveraient des réponses à leurs questions. Une meilleure information conduira à des soins de meilleure qualité tout en optimisant leurs coûts.
   
   
3. RaDiOrg demande une amélioration des soins aux patients qui souffrent d’une maladie rare par le biais de Traject Managers. Ces derniers représenteraient un point de contact accessible pour les patients et garantiraient une bonne coordination des différents aspects du traitement et du suivi. Le Traject Manager soutient et facilite l’auto-administration de soins chez le patient et contribue à une utilisation plus efficace et efficiente des services de santé : moins de consultations inutiles, meilleure observance thérapeutique et gains accrus en matière de santé, à moindre coût.
   
   
4. RaDiOrg demande l’abolition des discriminations dont sont victimes les patients atteints d’une maladie rare. Pour ces patients, l’accès à certains traitements ou médicaments ne devrait pas dépendre d’une mention présente ou non sur une liste. Un avis motivé et une demande d’intervention émise par le médecin traitant devraient suffire.
   
   
5. RaDiOrg demande d’urgence la mise en place effective d’un registre des maladies rares. Une obligation légale d’enregistrement par les médecins (associée ou non à des incentants), une interopérabilité accrue avec les autres données enregistrées et une communication accrue quant à l’importance de la collecte de données sur les maladies rares constituent des étapes importantes dans la bonne direction.
   
   
6. RaDiOrg demande un ancrage et un financement structurels des réseaux nationaux dédiés à certaines maladies rares spécifiques. Les connaissances et les compétences disponibles seraient ainsi plus accessibles pour les patients. Un financement structurel permettrait aux réseaux locaux belges de poursuivre durablement leurs activités au sein des réseaux européens de référence existants.
   
   
7. RaDiOrg demande une meilleure exploitation du potentiel du dépistage néonatal. L’extension de ce dépistage à plus de pathologies est aujourd’hui non seulement parfaitement possible, mais aussi nécessaire de toute urgence. Les avantages directs et indirects d’un dépistage néonatal beaucoup plus large sont, en effet, si évidents que le retarder davantage serait presque immoral. Un diagnostic et un traitement rapides, avant même la manifestation clinique de la pathologie, peuvent prévenir ou ralentir les symptômes et éviter des dommages irréversibles.