Le 3 octobre 2023, l'Association pour la recherche sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA), communément appelée maladie de Charcot, a annoncé une lueur d'espoir pour les patients atteints de cette maladie en France. Un nouveau médicament, l'AMX0035, a été autorisé en "accès compassionnel" (AAC) pour traiter cette maladie neurodégénérative qui réduit l'espérance de vie des patients à environ 3 à 5 ans.

Cette autorisation a été accordée en raison de l'absence de traitement efficace et de la gravité de la maladie. Cependant, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a rejeté cette demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM), mais cela n'a pas empêché la France de mettre en place le dispositif de traitement compassionnel.

Le médicament, connu sous le nom de "Relyvrio" aux États-Unis et "Albrioza" au Canada, combine deux molécules visant à réduire le stress du réticulum endoplasmique, un processus cellulaire contribuant à la dégénérescence des motoneurones, et à favoriser la production d'énergie cellulaire.
Une étude appelée "Centaur" a montré des résultats prometteurs, notamment une augmentation de la survie de 6,5 mois pour les patients traités dès le début de l'étude, ce qui représente une réduction de 43 % du risque de décès. Cependant, une deuxième étude est en cours pour confirmer ces résultats.

Pour l'instant, seuls les patients ayant présenté les premiers symptômes de la SLA il y a moins de 12 mois ou plus de 36 mois sont éligibles à ce traitement compassionnel. Les conditions d'attribution seront réévaluées en janvier 2024.

Ce traitement offre donc de l'espoir aux patients avec SLA ! Cependant, de nouvelles études doivent être menées afin de confirmer l'efficacité de l'AMX0035.

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