La molécule cible la protéine CFTR défaillante dans la maladie, c'est-à-dire la mutation delta F508 présente chez "80 % des patients atteints par cette maladie héréditaire dont l'espérance de vie est actuellement de 35 ans" en moyenne.

L'étude clinique, dite de "phase 2", menée par le laboratoire pharmaceutique Actelion (siège social: Suisse) se déroule en Espagne et mobilise 25 patients, selon l'association française Vaincre la mucoviscidose qui a participé aux financements de ces recherches. "C'est un espoir réel et une étape très importante", commente le Pr Becq.