Myopathie de duchenne : premier essai de thérapie génique
Un essai de thérapie génique mené sur des personnes atteintes de myopathie de Duchenne, la plus fréquente des maladies génétiques neuromusculaires, a débuté en avril à Paris à l'hôpital de La Pitié-Salpétrière.
value="Il s'agissait d'une première mondiale, ont annoncé les scientifiques.
La myopathie de Duchenne, bien connue du grand public grâce au Téléthon, est due à la déficience d'un gène codant pour une protéine musculaire, la dystrophine. Il n'existe à l'heure actuelle aucun traitement de cette maladie. L'approche par thérapie génique consiste à faire parvenir le gène normal de la dystrophine au sein de la cellule musculaire afin de suppléer au gène défectueux.
Neuf personnes "âgées de plus de 15 ans" réparties en "trois groupes de trois malades" atteints de myopathie de Duchenne ont participé à cet essai de phase I pour lequel "on ne s'attend pas à un bénéfice thérapeutique", a déclaré le Dr Serge Braun, co-responsable de l'essai (société Transgène). "Nous avons injecté le gène de la dystrophine directement dans la cellule musculaire par le biais d'un vecteur non infectieux, un ADN plasmidique, pour voir si l'injection directe du gène produit bien de la dystrophine, et si cette protéine est bien tolérée par le malade" a ajouté ce spécialiste. Il s'agit d'évaluer si cette protéine "ne provoque pas chez eux d'effets secondaires inflammatoires et/ou une réponse immune". Une étape indispensable pour la suite des recherches que veulent mener les scientifiques pour tenter "de restaurer la force de certains groupes musculaires, localement dans un premier temps, plus diffusément ensuite".
L'étude qui s'est déroulée dans le service de médecine interne du Pr Serge Herson et à l'Institut de myologie (étude du muscle) sous l'égide du Pr Michel Fardeau, a reçu l'accord de l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (AFSSPS) le 30 novembre 1999.
Source : Le Matin 23 mars 2000.
DATE DE PARUTION DANS LE MENSUEL AUTONOMIA : OCTOBRE 2000
La myopathie de Duchenne, bien connue du grand public grâce au Téléthon, est due à la déficience d'un gène codant pour une protéine musculaire, la dystrophine. Il n'existe à l'heure actuelle aucun traitement de cette maladie. L'approche par thérapie génique consiste à faire parvenir le gène normal de la dystrophine au sein de la cellule musculaire afin de suppléer au gène défectueux.
Neuf personnes "âgées de plus de 15 ans" réparties en "trois groupes de trois malades" atteints de myopathie de Duchenne ont participé à cet essai de phase I pour lequel "on ne s'attend pas à un bénéfice thérapeutique", a déclaré le Dr Serge Braun, co-responsable de l'essai (société Transgène). "Nous avons injecté le gène de la dystrophine directement dans la cellule musculaire par le biais d'un vecteur non infectieux, un ADN plasmidique, pour voir si l'injection directe du gène produit bien de la dystrophine, et si cette protéine est bien tolérée par le malade" a ajouté ce spécialiste. Il s'agit d'évaluer si cette protéine "ne provoque pas chez eux d'effets secondaires inflammatoires et/ou une réponse immune". Une étape indispensable pour la suite des recherches que veulent mener les scientifiques pour tenter "de restaurer la force de certains groupes musculaires, localement dans un premier temps, plus diffusément ensuite".
L'étude qui s'est déroulée dans le service de médecine interne du Pr Serge Herson et à l'Institut de myologie (étude du muscle) sous l'égide du Pr Michel Fardeau, a reçu l'accord de l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (AFSSPS) le 30 novembre 1999.
Source : Le Matin 23 mars 2000.
DATE DE PARUTION DANS LE MENSUEL AUTONOMIA : OCTOBRE 2000